Российская компания планирует аналог «Трикафты» к 2027 году — клинические испытания ограничены проверкой биоэквивалентности

Российская фармацевтическая компания «Амедарт» планирует вывести на рынок отечественный препарат для лечения муковисцидоза в 2027 году. В феврале — апреле 2026 года компания получила четыре разрешения Минздрава на проведение клинических исследований, в реестре указано, что планируемые испытания будут сравниваться с оригинальной «Трикафтой».

Испытания предназначены для оценки биоэквивалентности и проводятся на здоровых добровольцах, а не на пациентах с муковисцидозом. КИ на биоэквивалентность проверяют, достигается ли схожая концентрация действующих веществ в крови, но не оценивают клиническую эффективность, влияние на функцию лёгких, частоту обострений или качество жизни.

Оригинальный таргетный препарат «Трикафта» производится зарубежной компанией Vertex; в Россию он ранее поступал через дистрибуцию и благотворительные каналы. С 2023 года на рынке присутствует дженерик «Трилекса», производимый аргентинской компанией Tuteur. Представителем этой версии в России является ООО «МИК», а дистрибуцию по государственным контрактам осуществляет компания «Ирвин».

По данным госзакупок, цена одной упаковки оригинальной «Трикафты» в разное время находилась в диапазоне примерно от 1,2 до 1,5 млн рублей, аргентинский дженерик обходился примерно в 800 тысяч рублей. В среднем пациенту требуется около 12–13 упаковок в год.

В конце 2024 года родители и представители пациентских сообществ выступили против закупок аргентинского аналога: более тысячи человек подписали коллективный отказ от применения дженерика, ссылаясь на недостаток данных об его эффективности и безопасности.

В ноябре 2025 года в Астрахани были представлены результаты наблюдений за пациентами, получавшими «Трилексу». Отчёт описывает наблюдение в течение трёх месяцев за двумя группами по 30 человек: одну — пациентов, получавших препарат впервые, другую — тех, кто перешёл с оригинала. По представленным данным, показатели функции лёгких и нутритивного статуса в обеих группах улучшались в равной степени, а количество нежелательных реакций не превышало таковое при использовании оригинального препарата.

«Анализ двух групп по 30 пациентов показал одинаковое повышение функции лёгких, улучшение нутритивного статуса и уменьшение показателей потового теста. На основании этих данных можно сделать вывод, что оригинальный препарат и дженерик не отличаются по эффективности и безопасности», — отмечено в представленном отчёте.

В апреле 2026 года пациенты обратились в Генеральную прокуратуру с жалобами на то, что регистрирующие органы не фиксируют нежелательные реакции на «Трилексу» и не вносят изменения в инструкцию к препарату. В числе перечисляемых побочных эффектов — диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения. В жалобе также указывались случаи, когда больницы отказывались оформлять сообщения о побочных реакциях, в том числе в отдельных московских и республиканских медицинских учреждениях.

«Многим пациентам препарат не подошёл: наблюдаются побочные явления или откаты в состоянии. Врачам зачастую сложно оформить побочные реакции на этот препарат — они требуют повторного приёма в стационаре или оказывают давление на пациентов», — говорят представители семей пациентов.

Росздравнадзор заявил, что в ведомство не поступало жалоб, которые бы изменяли соотношение пользы и риска и обосновывали необходимость отмены регистрации или приостановки применения препарата.

В официальном ответе Минздрава, направленном пациентской организации, указано, что на препарат «Трилекса» зарегистрировано 61 сообщение о 35 случаях развития нежелательных реакций. Наиболее часто отмечались нарушения со стороны желудочно‑кишечного тракта, изменения лабораторных показателей, нарушения дыхательной системы, нервной системы, сердечно‑сосудистые и общие нарушения.

Спор вокруг замены оригинального таргетного лекарства дженериками и выводов на основании исследований биоэквивалентности продолжается. Пациентские организации и врачи настаивают на необходимости полноценных клинических исследований на пациентах с муковисцидозом для оценки эффективности и безопасности терапии в долгосрочной перспективе.